基因编辑是什么?为何饱受争议?

通过改变人类的基因,使得一个人与生俱来就拥有特殊能力,化身超人类......这种桥段我们经常在电影或动画作品中看到。然而,本存在于影视作品中的想象,如今居然在现实生活中成了真。

上述成果由贺建奎带领团队完成,但目前该实验的真实性尚未得到确认,研究也未发表于任何科学期刊,数据也没有得到公开。

11月26日,南方科技大学生物系副教授贺建奎对媒体宣称:“一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”

这则消息发布后立即引爆网络,并引发了人们对伦理的讨论。当即有122位科学家发联合声明谴责贺建奎发布的首例免疫艾滋病基因编辑婴儿项目。

基因编辑宝宝“横空出世”

据《北京青年报》27日报道,来自深圳的科学家贺建奎26日宣布,全球首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月在中国诞生。根据流传出的一份《深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书》显示,该项研究通过辅助生殖技术实现人类胚胎的体外受精,采用CRISPR-Cas9基因编辑技术,对受精卵的CCR5基因进行基因编辑,与正常受精卵进行各种差异比较。在进行严格遗传学诊断、筛查以及再次确认基因矫正成功之后,选择目标胚胎移植到母亲的子宫孕育。在孕期早、中期阶段,医生还要对孕妇进行羊水筛查,最终生产CCR5突变的健康孩子。据了解,基因编辑宝宝的父母为一对志愿者夫妇,母亲为健康人,父亲是艾滋病病毒感染者。

据贺建奎介绍,基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,经过这项手术,能够关闭致病力最强的HIV病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV病毒。

什么是基因编辑技术?

基因编辑并非新技术,科学家早已将其运用于很多领域。基因编辑技术的基本原理是利用人工核酸酶,对基因组进行靶向修饰的遗传工程技术,是当前生命科学领域关注度最高,研究最集中的领域。

《扬子晚报》援引美联社报道称,这个基因编辑试验发生在试管受精阶段。首先对精子进行“洗涤”,将其与精液分离,因为精液中可能潜伏有HIV病毒。分离出的单个精子放入单个卵子中。之后,试验人员把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。这个研究采用了CRISPR-cas9技术对胚胎进行编辑,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。

这项研究争议点在哪儿?

据《北京青年报》报道,26日晚间122位科学家联合发表声明对此事件进行谴责,声明中用“疯狂”来形容直接进行人体试验的行为,并表示,“国家一定要迅速立法严格监管,潘多拉魔盒已经打开,我们可能还有一线机会在不可挽回前,关上它。”这项研究的争议点究竟在哪儿?《河南商报》做了梳理:

1、安全之问:基因编辑操作,或许会带来新的疾病风险

北京大学生命科学学院教授孔道春表示,从目前的研究成果来看,当前我们只能对少量的胚胎进行基因编辑,如果想要进行批量化操作,使得每个新生儿都能对特定疾病产生免疫力,还是比较困难。同时,有学者表示,今年6月发布在学术杂志《NatureMedicine》上的论文指出,那些容易被这项技术改造的细胞,自身可能成为“癌症的种子”,是否会诱发新的疾病尚待关注。

2、伦理之问:如果基因编辑出现错误,孩子该怎么办?

据专家介绍,基因编辑技术的“脱靶率”依然是一个争议中的话题——错误地编辑了不该编辑的地方。

在有些领域,脱靶不是大问题,比如农作物,编辑完了之后如果出了问题,放弃重来就是了。但是在人类胚胎编辑里,等到胚胎发育起来再发现问题那就晚了,总不能把一个活人给扔掉。浙江大学生命科学研究院教授王立铭表示,这些接受了基因编辑的孩子长大成人之后还要结婚生子,他们身体内携带的、被修改过的基因,将会慢慢融入整个人类群体,成为人类基因库的一部分。这里面当然也包括可能被基因编辑操作脱靶误伤的那些基因。从这个角度说,这项基因编辑操作的最坏风险是不可控的。人类可能需要很多年、很多代才会发现其后果。

3、必要之问:艾滋病母婴传播可阻断,不需用这种方式

如果感染艾滋病毒的母亲在怀孕期间进行积极药物抗艾滋病治疗,以及拒绝母乳喂养,在很大程度上可以阻断艾滋病传播。

“HIV感染的父亲和健康的母亲100%可以生个健康可爱的孩子,根本无需进行CCR5编辑。”香港大学李嘉诚医学院艾滋病研究所所长陈志伟表示。

122位科学家联合发表声明

基因编辑技术可用在哪些方面?

基因编辑技术主要可以用于疾病的治疗,“比如已经有某个基因出现了问题,那么我们为了治病救人,就要对这个基因进行编辑,或将基因技术用于医疗医药行业。当然,在过程中也要不断进行观察,跟踪他们在潜在致癌性或安全性上是否没有问题,在此基础上不断优化。

既然存在如此多风险,那么基因编辑技术应该用于那些医疗领域?对此,北京大学医学部免疫学系教授王月丹在接受《环球时报》采访时表示,但是对生殖细胞进行操作,则应该慎重。”

“对于那种实在没有办法的晚期癌症,或者致病机理特别明确的单基因遗传性疾病,即已经明确知道就是某个基因位点的变异造成的,这样的情况基因编辑技术或许可以试一试。”

中科院基因专家雷红星则表示,即使这些情况,也必须在权威部门的管控下进行。

目前,国内进行基因编辑相关研究的高校、企业很多,主要原因是这门技术看上去“原理简单,比较容易上手”,但实际上,精确操作的难度非常大,“很难知道其他的基因是否也被切掉了。”

基因编辑人体实验须满足这些条件

威斯康星大学麦迪逊分校生物法学和生物伦理学教授R. Alta CharoR. Alta Charo在接受澎湃新闻关于首例基因编辑婴儿实验的采访时提出,在进行基因编辑人体实验之前必须满足的9大关键条件:

1.迫切需要预防、治疗一种严重的疾病或病症

2.缺乏现有的、可用的干预措施作为合理替代方案

3.对规程进行严格、独立的分析(包括招募参与者)

4.一套识别和评估脱靶效应和其他风险的标准

5.长期跟踪计划和管理该过程的方法

6.遵守任何相关的管理机构或政府要求

7.执行干预任务所需人员应具备专业知识

8.开放临床前和临床数据的同行评审

9.这一过程的每个步骤对科学界和公众的透明度。

贺建奎团队试验已违法

据澎湃新闻报道,原卫生部在2003年7月颁布的《人类辅助生殖技术规范》明确规定“禁止以生殖为目的对人类配子、合子和胚胎进行基因操作”。可见,不以生殖为目的的人体胚胎基因编辑研究是可以进行操作的。

2003年12月,由中国科技部和原卫生部制定的《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》明确规定可以以研究为目的对人体胚胎实施基因编辑和修饰,但必须遵守14天法则。

“14天法则”是指该指导原则第六条,明确规定:进行人胚胎干细胞研究,必须遵守以下行为规范:

(一)利用体外受精、体细胞核移植、单性复制技术或遗传修饰获得的囊胚,其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天。

(二)不得将前款中获得的已用于研究的人囊胚植入人或任何其它动物的生殖系统。

也就是说,利用体外受精、体细胞核移植等技术、在研究范围内获得的人类胚胎,“其体外培养期限自受精或核移植开始不得超过14天”。

可见,贺建奎这项以生殖为目的并进行了一个妊娠周期的试验研究,已经违反了法律。

全球共识:禁止以生殖为目的基因编辑实验

在人类辅助医学政策最为宽松的英国,也仅仅是允许医学界对人类卵子细胞的线粒体进行移植,这已经是目前人类辅助生殖技术的天花板。因为这会给出生的孩子带来伦理错乱,孩子有一个父亲,两个遗传上的母亲。

对辅助生殖技术很宽松的美国西部(加州),也仅仅是能为不孕夫妻提供金发碧眼的孩子胚胎供选择,是选择,不是改造。而这一次,深圳的这位科学家直接上来就进行了改造,还生出了两个双胞胎孩子。

我国自2003年公布的《人类辅助生殖技术规范》(国家卫生部176号文)的规定。根据该规范第三条第九款规定,实施技术人员明确禁止以生殖为目的的对人类配子、合子、胚胎进行基因操作。

不管在哪里,国内外所遵循的伦理原则都是一样的, 在目前的法律及政策层面,都坚决反对以生殖为目的对人类生殖细胞进行基因编辑。

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